Lasten onkologian huumeiden puute heikentää menestystarpeita


Lapsuuden syövän hoitoon välttämättömät lääkkeet ovat jatkuvasti puutteellisia Yhdysvalloissa, ja nämä jatkuvat huumeiden puutteet vaarantaa viime vuosikymmeninä saavutetut korkeat menestystasot, sanovat asiantuntijat.

Korkean talouden maissa elävien lasten eloonjäämisaste on noussut 85 prosenttiin viiden vuoden kuluttua.

Tämä vaikuttava tilasto on suurelta osin seurausta tutkimusten integroimisesta kliiniseen hoitoon, ja ytimessä ovat moniagenttiset kemoterapia- ja tukihoitoaineet. Useimmat näistä lääkkeistä ovat injektoitavia aineita, jotka muodostavat "monien todistettujen ja hengenpelastavien onkologisten hoito-ohjelmien selkärangan", he kirjoittavat.

Monet huumeet ovat kuitenkin puutteellisia.

Esimerkiksi heinäkuusta 2016 syyskuuhun 2016 bleomysiini, etoposidifosfaatti ja erwinia-asparaginaasi olivat puutteellisia, ja nämä aineet sisältyvät osana parantavia hoito-ohjelmia useille lapsuuden syöville, mukaan lukien leukemiat, aivokasvaimet, lymfoomat, luukasvaimet , neuroblastooma, retinoblastooma ja itusolujen kasvaimet.

Lisäksi etoposidi alkoi jälleen vuoden 2018 alussa yhdessä vinkristiinin kanssa, ja nämä kaksi lääkettä ovat osa lapsille, joilla on lähes kaikki lapsuuden syöpä.

Kuvailkaa asiaa koskevassa asiakirjassa, joka julkaistiin verkossa 4. maaliskuuta JAMA Pediatrics, kirjoittajat ehdottavat myös mahdollisia ratkaisuja.

Yksi näistä on perustaa välttämättömien lääkkeiden luettelo (EML) Yhdysvalloissa.

"Essential lääkkeiden luettelot käytetään muissa maissa, mutta yksi on vielä perustettu Yhdysvaltojen," sanoo rinnakkain kirjailija Stacey Berg MD, professori lasten hematologian ja onkologian Baylor ja Texas Lasten sairaala.

"Näitä lääkkeitä on pidettävä terveydenhuollon kriittisenä infrastruktuurina, ja tällä lähestymistavalla on vaikutusta lasten onkologiaan, ja muiden vakavien sairauksien sairastavilla lapsilla olisi oltava mahdollisuus saada näyttöön perustuvia lääkkeitä, joita pidetään välttämättöminä elämän ja toiminnan säilyttämiseksi", hän väittää.

"Kaikilla lapsilla, myös syövän hoidossa olevilla lapsilla, on perusoikeus terveydenhuoltoon, ja nämä huumeiden puutteet vaarantavat tämän oikeuden", hän sanoi Baylor-lääketieteen kollegion lausunnossa.

Kirjoittajat huomauttavat, että Maailman terveysjärjestössä (WHO) on jo malli EML, joka koottiin ensimmäisen kerran vuonna 1977.

Ihmisoikeuksien yleismaailmallisessa julistuksessa ja sitä seuraavassa kansainvälisessä taloudellisia, sosiaalisia ja kulttuurisia oikeuksia koskevassa yleissopimuksessa (CESCR) todetaan, että kaikilla ihmisillä on oikeus nauttia "korkeimmasta saavutettavasta fyysisen ja psyykkisen terveyden tasosta", johon sisältyy terveysresurssien saatavuus. saavuttamaan tämän standardin.

Yhdysvalloissa on kuitenkin erilainen asenne, kirjoittajat ehdottavat.

"Tunnustamme artikkelissa, että huumeiden puutteen ydin liittyy Yhdysvaltojen näkemykseen terveydenhuollosta etuoikeutena, ei perusihmisoikeutena", kommentoi johtaja Yorum Unguru, MD, apulaisprofessori Johns Hopkinsin yliopiston lääketieteellisessä koulussa, Baltimore.

"Tämä on se, mitä me sanomme teoksessamme, että" Yhdysvaltojen asema yleismaailmallisessa terveydenhuollossa on Yhdysvaltojen terveydenhuollon erojen ydin ja liittyy suoraan terveydenhuoltoon ", joka sisältää huumeiden puutteen ja kohtuuhintaisuuden, mukaan lukien huumeiden hinnoittelu, "Unguru kertoi Medscape Medical News.

Unguru ja kollegat toteavat, että erittäin kalliita syöpälääkkeitä ei ole koskaan pulassa; Puutteet vaikuttavat suurelta osin niihin, jotka maksavat muutaman dollarin annoksen.

"Lasten onkologian huumeiden puutteen ensisijainen tekijä – kemoterapia ja tukihoitoagentit – on todellakin taloudellinen, vaikka tämä pätee kaikkiin huumeisiin. Suurin osa lasten onkologisista puutteista liittyy vanhempiin geneerisiin lääkkeisiin, jotka ovat patentoimattomia ja joita tekevät hyvin harvat yritykset. ," Hän kertoi Medscape Medical News.

Näin ollen EML: n lähtökohtana on, että "todistetut ja pelastavat lääkkeet" olisi asetettava etusijalle kalliisiin ja vähemmän todistettuihin lääkkeisiin nähden. Sekä kustannus- että tehokkuusnäkökohtia on jo kauan käytetty kriittisten huumeiden luetteloiden luomiseen maissa, joissa resurssit ovat rajalliset.

Toisin kuin muissa maissa, Yhdysvalloissa ei ole EML- tai kansallista lääkkeiden luetteloa, tekijät korostavat. Lähin lähentyminen on Medicaidin suosituslääkkeiden luettelo (PDL), jota hallinnoi yksittäiset valtiot, jotka puolestaan ​​muodostavat PDL: t. Kirjoittajat huomauttavat, että luetteloiden luomisessa ei ole standardointia tai avoimuutta. He myös pitävät "huolestuttavana" sitä, että "lääkkeen kliininen tehokkuus ei välttämättä osoita sisällyttämistä valtion PDL: iin", toisin kuin lääkettä pidetään sisällyttävänä EML: ään.

Kirjoittajat ehdottavat lapsille onkologia-spesifistä EML: ää Yhdysvalloille, johon sisältyy kemoterapia ja tukihoitoaineita.

Kirjassaan he sisältävät lähtökohtana luettelon huumeista. Luetteloon sisältyvät WHO: n ehdottamat lääkkeet sekä huumeet, jotka on valittu lasten lapsuuskasvun hoitokäytäntöjen tarkastelun perusteella. Huomaa, että kaikki luettelossa olevat lääkkeet testattiin tarkasti ja osoittautuivat turvallisiksi ja tehokkaiksi, jotka ovat edellytyksiä sisällyttämiselle WHO: n EML: ään.

Soita aseisiin

Vaikka EML on olennainen osa huumeiden puutteen ehkäisemistä, tekijöiden ryhmä myöntää, että se ei voi taata jatkuvaa tarjontaa itsestään.

Muita innovatiivisia ideoita tarvitaan, he kirjoittavat. Suuri joukko ammatillisia järjestöjä, valtion virastoja, potilasneuvontaryhmiä ja yksilöitä on ehdottanut suosituksia ja ratkaisuja, mutta tähänastinen edistys on ollut vähäistä.

Kirjoittajat ehdottavat yleisön panosta, ja että huumeiden puutteesta kärsivät potilaat ja perheet on otettava aktiivisesti mukaan. Tietoisuuden lisäämiseksi ja julkisen painostuksen edistämiseksi syöpäkeskusten olisi julkisesti julkaistava nykyiset tiedot puutteesta.

Toinen ehdotus on tarjota jonkinlaista kannustinta lääkealan yrityksille, kuten tukia huumeiden säilyttämiseksi EML: ssä riittävän tarjonnan mukaisesti. Puutteeseen liittyy usein huono valmistus ja laadunvalvonta, joten tehdas- ja valmistuslinjojen parantaminen voisi myös pitää toimituksen ehjänä.

Kun otetaan huomioon ylikonsolidoitu markkinapaikka, hän huomautti, että eräitä lääkkeitä, kuten erwinia asparaginaasia, valmistaa yksi yritys (Jazz Pharmaceuticals). Talouden vuoksi valtaosa näistä injektoitavista aineista (~ 70%) valmistetaan kahdesta tai kolmesta yrityksestä. "Jos nämä yritykset tekevät liiketoimintapäätöksen sulkea tuotantoa tai jos valmistus- tai laadunvalvontaongelma samoin sulkee tuotannon, tulos on lähes välittömästi pulaa", hän selitti. "Myös siksi, että useimmat yritykset pitävät hyllyssä riittävästi huumeita välittömästi käytettäväksi ilman varmuuskopiointia, puute on lähes taattu."

Unguru lisäsi, että monet näistä vanhoista steriileistä injektoitavista aineista korvataan perustuen kaavaan, jonka keskimääräinen myyntihinta plus 6%. "Tämä tarkoittaa usein dollaria per annos, kun taas päinvastoin pätee moniin tuotemerkkilääkkeisiin, jotka korvataan kohtuuttomilla kustannuksilla", hän sanoi. "On monia tapoja estää tämä, mitä ryhmämme ja muut ovat ehdottaneet."

"Todennäköisin kannustin vaikuttaa aikaan on taloudellinen, olipa se sitten rahat, nopean hyväksynnän takuut, tuotannon yksinoikeus tai yrityksen huumeiden vastavuoroinen ostaminen", Unguru sanoi.

Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) ilmoitti heinäkuussa 2018 perustavansa huumausaineiden puutteesta vastaavan työryhmän. Scott Gottlieb, MD, sitten FDA: n komissaari, ehdotti useita mahdollisia ratkaisuja, muun muassa laajentamalla FDA: n ja muiden liittovaltion virastojen toimivaltaa sen varmistamiseksi, että tarvitsevilla potilailla on mahdollisuus saada lääkkeitä, parantaa valmistajien kapasiteettia sekä luoda ja ylläpitää luetteloa välttämättömistä lääkkeistä tarjonnan keskeytysten estämiseksi.

Unguru totesi, että 27. marraskuuta 2018 järjestettiin julkinen kokous, johon sisältyivät lääkärit, tutkijat ja Amerikan lääkealan tutkimus- ja valmistajanäkymät. "FDA on parhaillaan valmistelemassa suosituksiaan, jotka he raportoivat kongressille", hän sanoi. "Tästä tulee epäselvää, mutta kokouksessa keskusteltiin EML: stä, joka on oikea alku."

FDA voi kuitenkin tehdä suhteellisen vähän, kun laki muuttuu, Unguru korosti. "On selvää, että hallituksen on annettava FDA: lle tai muulle elimelle valta estää tällaisia ​​puutteita jatkuvasti," hän sanoi. "Ilman politiikan muutosta ei ole mahdollisuutta, että merkityksellinen ero syntyy."

Kumppanuudet ja keskustelut

Lähestymistapa Medscape Medical News Riippumaton kommentti, Debra L. Friedman, MD, E. Bronson Ingramin tuoli lapsen onkologiassa Vanderbiltin yliopiston lääketieteellisessä korkeakoulussa, Nashvillessä, selitti, että vaikka ajatus välttämättömästä lääketieteellisestä lähestymistavasta on houkutteleva, hän ei tiedä miten mahdollista se on. "Kuten tutkijat toteavat, tämä olisi liukas rinne, sillä muut lastenlääketieteen erikoislääkärit sekä lääketieteelliset onkologit ja subspecialistit väittävät, että lääkkeet, joita he käyttävät hengenvaarallisissa olosuhteissa, joilla on parantavaa tarkoitusta hoitoa, olisi sisällytettävä", hän sanoi.

"Olemme kokeneet huumeiden puutetta toistuvasti viimeisten 5 vuoden aikana, eikä se näytä paranevan", Friedman kommentoi. "Uskon, että syvällisempi analyysi siitä, miksi nämä puutteet ilmenevät ja miten voimme tehdä yhteistyötä lääketeollisuuden kanssa, jotta voidaan paremmin arvioida tarjontaa ja kysyntää, myös niiden tekijöiden osalta, joille yrityksille on vain vähän voittoa."

Toinen mahdollinen ratkaisu, jonka hän harkitsee, on mahdollisuus valmistaa pieniannoksisia injektiopulloja jätteiden välttämiseksi tai luoda mekanismeja, joiden avulla sairaalaapteekit voivat turvallisesti luoda useita annoksia yhden annoksen injektiopulloista.

"Rehellisten keskustelujen täytyy tapahtua myös vanhempien kanssa, ja heidän olisi asianmukaisesti aulaistettava valtion virastoja ja lääkealan yrityksiä siitä, kuinka tärkeää ei ole uhrata kemoterapeuttisten aineiden toimituksia lapsille, kun parannus on niin korkea", Freidman lisäsi.

Lisäksi hän ehdotti, että "lasten onkologiakeskusten välinen kumppanuus ja ehkä jopa NCI: n Lasten onkologian ryhmän valvontatoiminta saman hallinnoinnin aikana pulmien aikana voi auttaa."

Usein on kyse siitä, että yhdellä sairaalalla voi olla huumeita, mutta hallinnolliset ja taloudelliset esteet estävät siirron yhdestä laitoksesta toiseen. "Koska maassa ei ole paljon suurempia keskuksia, jotka hoitavat lapsuuden syöpää, ja ne ovat yleensä sairaaloita / akateemisia lääketieteellisiä keskuksia, toisin kuin yksityinen käytäntö, tämä voisi olla mahdollinen tapa", hän sanoi.

Unguru ei ole julkistanut merkittäviä taloudellisia suhteita. Berg raportoi apurahoja Lasten Onkologiryhmästä tutkimuksen aikana, ja yhdessä kirjoittaja Lisa Marie Johnson kertoo saavansa apurahoja Lasten Onkologiakonsernilta ja toimii Lasten onkologian ryhmän bioetiikkaa käsittelevän alivaliokunnan puheenjohtajana.

JAMA Pediatr. Julkaistu verkossa 4. maaliskuuta 2019. Tiivistelmä

Lisää Medscape Oncology -uutisia, liity meihin Facebookissa ja Viserrys.