FDA kiistää Duchennen lihasdystrofialääkkeen hyväksynnän


Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on vähentänyt hyväksyntää golodirsen-injektiolle (Vyondys 53, Sarepta Therapeutics) Duchennen lihasdystrofian (DMD) hoitoon valmistajan lausunnon mukaan.

FDA: n täydellisessä vastauskirjeessä (CRL) hoidon uudelle lääkehakemukselle viitataan hintoihin laskimonsisäisten infuusioportti-infektioiden riskistä ja munuaistoksisuuden mahdollisuudesta.

Tämän tyyppinen toksisuus "havaittiin kuitenkin prekliinisissä malleissa annoksina, jotka olivat kymmenkertaisesti suurempia kuin kliinisissä tutkimuksissa käytetty annos", yritys totesi lehdistötiedotteessa. "Munuaistoksisuutta ei havaittu tutkimuksessa 4053-101, johon golodirseenia koskeva hakemus perustui."

Sareptan toimitusjohtaja Doug Ingram totesi samassa tiedotteessa, että yritys oli "erittäin yllättynyt" saaneensa CRL: n.

"Kemikaalivirasto ei ottanut koko tarkastelun ajan esille golodirsenin hyväksymättä jättämistä koskevia kysymyksiä, mukaan lukien asiat, jotka olivat perustana täydelliselle vastauskirjeelle", Ingram sanoi.

Hän totesi, että valmistaja pyrkii vastaamaan kysymyksiin löytääkseen "nopean tavan" lääkkeen tulevaa hyväksymistä varten – ja pyytää välitöntä tapaamista FDA: n kanssa.

"Tiedämme, että potilasyhteisö odottaa", sanoi Ingram.

Kivinen tie

Valmistaja haki lääkkeen nopeutettua hyväksymistä potilaiden hoitamiseksi, joilla on DMD ja joilla on "vahvistettu mutaatio, joka voidaan siirtää eksoniin 53".

Yhtiö perusti nykyisen sovelluksensa tutkimukseen 4053-101. Sareptan verkkosivuston mukaan tässä vaiheen 1/2 tutkimuksessa oli satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloitu annos-titrausosa 1 ja sitten avoin tehon ja turvallisuuden arviointi osassa 2.

Mielenkiintoista on, että globaali, vaiheen 3 satunnaistettu kontrolloitu tutkimus ESSENCE (tutkimus 4045-301) on käynnissä ja tutkii sekä golodirseenin että casimersenin, "exon-45-hyppysyklisemme", turvallisuutta ja tehokkuutta lumelääkkeen kanssa, Sareptan mukaan.

Kuten Medscape Medical News, FDA antoi nopeutetun hyväksynnän vuonna 2016 ensimmäiselle DMD-lääkkeelle, Sarepta's eteplirsen (Exondys 51).

Tämä päätös oli kiistanalainen, koska FDA: n perifeeristen ja hermoston keskushermostojen huumeita käsittelevä neuvoa-antava komitea päätti viisi kuukautta aikaisemmin, että todisteet lääkkeen tehosta eivät ole vakuuttavia (äänestys oli 7-3, kolmen muun komitean jäsenen pidättyessä äänestämästä). Kaksi vuotta myöhemmin Euroopan lääkeviraston ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea antoi kielteisen lausunnon hoidosta.

Seuraa Deborah Brauseria Twitterissä: @MedscapeDeb . Liity meihin lisää Medscape Neurology -uutisia varten Facebook ja Viserrys

Viime hetken lahjat ja asuntolan välttämättömyydet



<div _ngcontent-c15 = "" innerhtml = "

Tämä tarina on kirjoitettu yhteistyössä & nbsp;Forbes löytää. Forbes Finds kattaa tuotteet ja kokemukset, joista luulemme rakastavasi. Esitetyt tuotteet valitaan itsenäisesti ja linkitetään avuksesi. Jos ostat jotain tällä sivulla olevalla linkillä, Forbes saattaa saada pienen osan myynnistä.

Suuri korkeakouluopiskelu on täydessä voimassa tässä kuussa, kun tuhannet lapset lähtevät kotoa aloittaakseen yliopistoseikkailunsa. Opiskelijat ja vanhemmat ovat pakataneet jättiläisiä laatikoita täynnä vuodevaatteet ja uima-kylpytuotteet yhtä hyvin kuin tech-vempaimia ja pakolliset laitteet. Mutta entä muutama ylimääräinen tuote, joka voi tehdä korkeakouluelämästä vain nautinnollisemman ja muuttaa myös asuntolan huoneesta valitsemasi hangout-huoneeksi? Robotti tyhjiön lisäksi kaikki alla olevat esineet maksavat alle 65 dollaria ja saavat yliopistohuoneet tuntemaan olonsa enemmän kuin kodikas kodikas koti.

Helppo valmistaa kahvia: Cuisinartin 4 kupin kahvinkeitin

Oleskelu myöhässä työstääkseen näitä korkeakoulupapereita tulee olemaan totta. Joten, lapsesi tarvitsee helppokäyttöisen, kompaktin kahvinkeittimen, joka tekee maukasta makuista kahvia. & Nbsp;Cuisinartin 4 kupin kahvinkeitin& nbsp; on kompakti ja sisältää suosikkiominaisuuteni – Brew Pause -toiminnon, jonka avulla kiireessä olevat voivat kaataa kupin ennen panimojakson päättymistä. Automaattinen sulkeminen tarkoittaa, että opiskelijoiden ei tarvitse koskaan huolehtia kiireellisestä lähdöstä.

Osta nyt

Henkilökohtainen avustaja: Amazon Echo Dot

Kuinka lapsesi voi herätä ajoissa, selvittää, onko se tarpeeksi lämmin shortseihin ja muistatko testin kello 15.00? Ilman vanhempia henkilökohtainen avustaja on ehdottomasti paras vaihtoehto – ja Alexa voi auttaa. & Nbsp;Echo Dot& Nbsp;vie melkein ilman tilaa, mutta on ehdottomasti tarpeeksi kovaa herättämään heidät suosikkikappaleillaan. Se voi jopa pelata valkoista kohinaa hukuttaakseen kuorsaavan kämppiksen. Se voi myös auttaa opiskelua, he voivat pyytää Alexaa muistuttamaan heille, jotka kirjoittivat kirjan, kuinka tehdä nopeita matematiikkaongelmia tai mihin aikaan tietty tapahtuma tapahtui.

Osta nyt

Runsaasti välipaloja: Rakastan opiskella lahjakoria

Mikä voi olla parempaa kuin saada lahjakori täynnä välipaloja, jotka voit jakaa uusille parhaille ystävillesi? Yksi parhaimmista lahjoista ei-niin-pienellesi on Ultimate College “I Love Studying” lahjakori. Tämä kauneus sisältää yli kuusi kiloa herkkuja ja sisältää melkein mitä tahansa, mitä voisit haluta, mukaan lukien: otokset Starbucksista, kaurajauhopaketit, Nutella, M & Ms, Kraft Mac n Juusto, Kultakala, Oreos, granolapatukat, purukumi – ja kuuma suklaasekoitus, jota he arvostavat ensimmäisen lumen päivänä kampuksella. & nbsp;

Osta nyt

Minijääkaappi: Paras valinta tuotteista Mini jääkaappi

Miksi vuokrata jääkaappi, kun ostat tämän pienikokoisen mallin & nbsp;Paras valinta tuotteita. 10 litran malliin mahtuu 6 tölkkiä soodaa tai haluttaessa useita jogurtteja ja terveellisiä tuotteita. Laitteessa on vaihtovirta-, DC- ja USB-sovittimet, mikä tarkoittaa, että voit käyttää sitä 2A-virtalähteen avulla sisätiloissa tai tien päällä tai mönkijällä. Lämpösähköinen tekniikka pitää asiat viileinä ilman kylmäaineita tai Freonia, joten se on täysin turvallinen ja ympäristöystävällinen.

Osta nyt

Viihtyisä lisäys: Waysoftin lampaanmatot

Ilman sisustusta asuntolan huoneet näyttävät yleensä kylmiltä ja niukkailta. & Nbsp;Waysoftin lampaanmatto& nbsp; luo erittäin lämmin tunnelma missä tahansa huoneessa ja saattaa tarjota vain tarpeeksi kannustusta päästäksesi sinut sängystä kylmällä, aikaisin aamulla. Nämä ylimääräiset pörröiset matot ovat peräisin Uudesta-Seelannista, saatavana erikokoisina ja testattu varmistaakseen, että ne eivät sisällä toksiinia.

Osta nyt

Auta siivoamaan: Pure Clean Robot -pölynimuri

Realistisesti kukaan ei aio koskaan puhdistaa asuntolan huoneen lattiaa. Joten miksi robotti ei tee sitä? Koska nämä huoneet ovat usein pieniä, sinun ei tarvitse mennä erittäin kalliiksi. Ihanteellinen valinta on & nbsp;Pure Clean Robot -pölynimuri. HEPA-suodatin pitää ilman puhtaana ja suodattaa hienot pölyhiukkaset roskakoriin, jota on erittäin helppo tyhjentää. Tämä sähköinen tyhjiörobotti on vain 11,03 tuumaa leveä ja alle 3 tuumaa korkea, joten se voi helposti puhdistaa sängyn alla. Ja et halua tietää mitä siellä on.

Osta nyt

">

Tämä tarina on kirjoitettu yhteistyössä Forbes löytää. Forbes Finds kattaa tuotteet ja kokemukset, joista luulemme rakastavasi. Esitetyt tuotteet valitaan itsenäisesti ja linkitetään avuksesi. Jos ostat jotain tällä sivulla olevalla linkillä, Forbes saattaa saada pienen osan myynnistä.

Suuri korkeakouluopiskelu on täydessä voimassa tässä kuussa, kun tuhannet lapset lähtevät kotoa aloittaakseen yliopistoseikkailunsa. Opiskelijat ja vanhemmat ovat pakataneet jättiläislaatikot, joissa on vuodevaatteet ja uima-kylpytuotteita sekä teknisiä vempaimia ja pakollisia laitteita. Mutta entä muutama ylimääräinen tuote, joka voi tehdä korkeakouluelämästä vain nautinnollisemman ja muuttaa myös asuntolan huoneesta valitsemasi hangout-huoneeksi? Robotti tyhjiön lisäksi kaikki alla olevat esineet maksavat alle 65 dollaria ja saavat yliopistohuoneet tuntemaan olonsa enemmän kuin kodikas kodikas koti.

Helppo valmistaa kahvia: Cuisinartin 4-kupin kahvinkeitin

Oleskelu myöhässä työstääkseen näitä korkeakoulupapereita tulee olemaan totta. Joten, lapsesi tarvitsee helppokäyttöisen, kompaktin kahvinkeittimen, joka tekee maukasta makuista kahvia. Cuisinartin 4-kupin kahvinkeitin on kompakti ja sisältää suosikkiominaisuuteni – Brew Pause -toiminnon, jonka avulla kiireiset voivat kaataa kupin ennen panimojakson päättymistä. Automaattinen sulkeminen tarkoittaa, että opiskelijoiden ei tarvitse koskaan huolehtia kiireellisestä lähdöstä.

Osta nyt

Henkilökohtainen avustaja: Amazon Echo Dot

Kuinka lapsesi voi herätä ajoissa, selvittää, onko se tarpeeksi lämmin shortseihin ja muistatko testin kello 15.00? Ilman vanhempia henkilökohtainen avustaja on ehdottomasti paras vaihtoehto – ja Alexa voi auttaa. Kaiun piste vie melkein ilman tilaa, mutta on ehdottomasti tarpeeksi kovaa herättämään heidät suosikkikappaleillaan. Se voi jopa pelata valkoista kohinaa hukuttaakseen kuorsaavan kämppiksen. Se voi myös auttaa opiskelua, he voivat pyytää Alexaa muistuttamaan heille, jotka kirjoittivat kirjan, kuinka tehdä nopeita matematiikkaongelmia tai mihin aikaan tietty tapahtuma tapahtui.

Osta nyt

Runsaasti välipaloja: Rakastan opiskelun lahjakoria

Mikä voi olla parempaa kuin saada lahjakori täynnä välipaloja, jotka voit jakaa uusille parhaille ystävillesi? Yksi parhaimmista lahjoista ei-niin-pienellesi on Ultimate College “I Love Studying” -lahjakori. Tämä kauneus sisältää yli kuusi kiloa herkkuja ja sisältää melkein mitä tahansa, mitä voisit haluta, mukaan lukien: Starbucks-otokset, kaurajauhopaketit, Nutella, M & Ms, Kraft Mac n Juusto, Kultakala, Oreos, granolabaarit, purukumi – ja kuuma suklaa sekoitus, jota he arvostavat ensimmäisen lumen päivänä kampuksella.

Osta nyt

Mini jääkaappi: Best Choice Products Mini Jääkaappi

Miksi vuokrata jääkaappi, kun ostat tämän pienikokoisen mallin Best Choice Productsilta. 10 litran malliin mahtuu 6 tölkkiä soodaa tai haluttaessa useita jogurtteja ja terveellisiä tuotteita. Laitteessa on vaihtovirta-, DC- ja USB-sovittimet, mikä tarkoittaa, että voit käyttää sitä 2A-virtalähteen avulla sisätiloissa tai tien päällä tai mönkijällä. Lämpösähköinen tekniikka pitää asiat viileinä ilman kylmäaineita tai Freonia, joten se on täysin turvallinen ja ympäristöystävällinen.

Osta nyt

Viihtyisä lisäys: Waysoftin lampaanmatot

Ilman sisustusta asuntolan huoneet näyttävät yleensä kylmiltä ja niukkailta. Waysoftin lampaanmatto luo erittäin lämpimän tunnelman mihin tahansa huoneeseen ja saattaa vain tarjota tarpeeksi kannustusta päästäksesi sinut sängystä kylmällä, aikaisin aamulla. Nämä ylimääräiset pörröiset matot ovat peräisin Uudesta-Seelannista, saatavana erikokoisina ja testattu varmistaakseen, että ne eivät sisällä toksiinia.

Osta nyt

Apua siivoukseen: Pure Clean Robot -pölynimuri

Realistisesti kukaan ei aio koskaan puhdistaa asuntolan huoneen lattiaa. Joten miksi robotti ei tee sitä? Koska nämä huoneet ovat usein pieniä, sinun ei tarvitse mennä erittäin kalliiksi. Ihanteellinen valinta on Pure Clean Robot -pölynimuri. HEPA-suodatin pitää ilman puhtaana ja suodattaa hienot pölyhiukkaset roskakoriin, jota on erittäin helppo tyhjentää. Tämä sähköinen tyhjiörobotti on vain 11,03 tuumaa leveä ja alle 3 tuumaa korkea, joten se voi helposti puhdistaa sängyn alla. Ja et halua tietää mitä siellä on.

Osta nyt